9월 4주차 제약바이오 최신 이슈/뉴스 스크랩 🗞️ (9.23 ~ 9.27)

🔹 허가 임상 정책

• "찔러보기식 신청"...신약 허가수수료 대폭 인상으로, 데일리팜

식약처는 지난 9월 9일 신약 허가 수수료를 4억1000만원으로 올리고 전담 심사팀을 신설해 허가 기간을 기존 420일에서 295일로 단축한다는 내용을 담은 '의약품 등의 허가 등에 관한 수수료 규정’ 개정안을 9일 행정예고했다.  그동안 우리나라는 신약 허가 심사비용으로 전자민원 800만원, 방문·우편민원 890만원을 받아왔는데 이를 악용하는 일부 기업으로 인해 불필요한 인력 소요가 발생했다. "의약품 또는 의료기기에 대한 안전성과 유효성이 충분히 입증되지 않았다 하더라도 찔러보기식의 심사신청을 하는 경우가 발생하고 있으며, 이로 인해 오히려 컨설팅 받는 효과가 발생한다."연구 보고서에도 적힌 이 문구는 식약처 심사 관계자들이 줄곧 해왔던 말이다. 국내 허가수수료가 1000만원도 안되는 낮은 수준이기 때문에, 해외 규제기관 허가 이전에 컨설팅 창구로서 식약처에 허가 신청서를 접수한다는 것이다.
식약처 신약 허가 수수료 인상이 추진될때 마다 비교되는 곳은 미국 식품의약국(FDA)이다. FDA의 신약 허가 수수료는 1건당 53억원에 달한다. FDA는 처방약사용자수수료법(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA)을 1992년부터 제정해 운영해 오고 있으며, PDUFA에 의해 인체에 적용되는 의약품 및 생물학적제제를 생산하는 기업에게서 수수료(fee)를 징수하고 있다. PDUFA이외에도 바이오시밀러부담금(Biosimilar User Fee Amendments), 제네릭의약품 부담금(Generic Drug User Fee Amendments), OTC 의약품 부담금(Over-The-Counter Monograph Drug User Fee Program)를 운영하고 있다. 제네릭 허가 수수료는 3억원이다. 여기에 규정개발단계에서 과학적인 조언 또는 희귀의약품에 대한 임상시험계획서 지원를 통해 신약개발 단계를 지원하며, 이에 대한 별도의 수수료를 부과하고 있다.
유럽 EMA는 'Explanatory note on general fees payable to the European Medicines Agency'라는 출판물로 발행해 의약품 허가신청에 필요한 수수료를 규정하고 있으며, 4억9000만원의 수수료를 책정했다.권경희 동국대약대 교수는 "미국은 의약품, 의료기기 등 제품을 생산하는 회사 등으로부터 'User fee' 형태로 수수료를 5억원 가까이 내고 있으며, 제품화가 빨리 이뤄지고 있는 건 수수료가 가지고 있는 장점"이라고 했다.

 
신약 허가수수료 4억원...허가기간 얼마나 단축될까?, 데일리팜

수수료 인상이 현실화 된다면 식약처는 첨단분야 신약을 전문적으로 심사하고, 이를 신청한 제약회사를 지원하는 전문 인력 인건비로 대부분 사용할 계획이다. 김상봉 국장은 "신약 수수료를 활용해서 첨단 분야 신약을 전문적으로 심사하고 제약회사를 지원하는 전문의 약사 등 전문 역량을 갖춘 심사자 비율을 현재 30% 수준에서 70% 수준으로 대폭 확충할 계획"이라고 말했다. 또한 신약허가 신청이 접수되면 신약 허가 신청 수수료로 확보한 전문 인력을 포함해 품목에 대한 10~15명의 전담팀을 구성하고, 전담팀에는 담당 허가 부서 과장을 팀장으로 품질, 안전성, 유효성, 제조소, GMP 평가, 임상시험 실시기관 GCP 평가 등 분야별 검토자를 배정한다. 그렇게 되면 전담팀이 허가를 신청한 기업을 상대로 허가 심사 전체 일정을 관리하고 각 분야별 심사를 조정하게 되면서 신약 허가 기간을 단축할 수 있을 것으로 내다봤다.

전문 인력 확보는 신약 허가 기간을 단축하는데 가장 필요한 조건이다. 한국의 낮은 심사수수료는 정부 재원의 투입 한계로 인한 상시적인 인력 부족으로 허가의 신속성과 투명성 저해하고 있으며, 전담 상담·심사 인력 부족으로 신속심사가 어렵다는 지적이 있어왔다. 실제 신약 허가 소요 기간을 보더라도 우리나라는 평균 420일 이상이 걸리는데 반해 미국 300일, 유럽 365일, 일본 365일로 짧았다. B제약회사 관계자는 "신약 허가 신청을 하면 법정심사기한 절반이 지나도 식약처에서 자료 검토 조차 하지 못한 경우가 있었다"며 "심사인원을 충원해 허가기간을 단축할 수 있는 수수료 책정이 필요하다"고 언급했다.

 

• '허가·평가·협상' 병행 효과 있을까...2차 시범사업 초읽기, 데일리팜

[데일리팜] 허가·평가·협상 병행 효과 있을까...2차 시범사업 초읽기

의약품 허가부터 급여 등재까지 기간을 단축하기 위해 도입된 '허가-평가-협상 병행'의 2차 시범사업 시행이 가까워졌다. 보건복지부는 제약사들로부터 2차 시범사업 약제 접수를 마무리해 최종 검토 단계다. 복지부는 1차 시범사업에서 확인한 개선점을 반영해 2차 사업을 추진할 계획이다.

정부는 지난해 허가-평가-협상 병행 1차 시범사업을 시행한 바 있다. 이 사업는 식품의약품안전처 허가부터 건강보험심사평가원의 급여 평가, 국민건강보험공단 약가 협상을 동시 진행하는 내용을 골자로 한다. 기존에 식약처 허가 120일→심평원 급여평가 150일→건보공단 약가협상 60일 등 총 300일 넘게 걸리던 기간을 단축하고 신약 접근성을 강화하기 위한 목적이다.

1차 시범사업에선 2개 약제가 선정됐다. 레코르다티코리아의 '콰지바(디누툭시맙베타)'와 입센코리아의 '빌베이(오데비시바트)'다. 당시 정부는 ▲기대여명이 1년 미만인 암·희귀질환 ▲소수의 환자 ▲대체약제 부재 ▲2년 이상 생존 및 치료 효과 우월성 입증 등을 선정 기준으로 제시했다. 여러 업체가 시범사업 참여를 위해 신청서를 제출했고, 정부는 선정 기준에 부합하는 2개 약제를 최종 선정했다. 

복지부는 2차 시범사업 대상 약제의 선정 기준으로 ▲내년 6월 말까지 허가 및 결정신청이 가능한 약제여야 하며 ▲생존을 위협하는 질환(기대여명이 1년 미만) 또는 희귀질환의 치료를 목적으로 효과가 충분한 의약품 ▲기존 치료법이 없거나 기존 치료법보다 유효성 등에서 임상적으로 의미있는 개선을 보인 경우 ▲식약처 신속등재(GIFT)를 기 지정 받았거나 신청 가능 약제 등 4개를 제시했다. 
해당 조건을 모두 만족해야 2차 시범사업 약제로 선정될 수 있으며 ▲1인당 예상 소요 재정과 전체 예상 소요 재정 ▲제외국 급여평가 결과 ▲약가등재 국가수 ▲등재 국가명 ▲업체명 등 자료를 제출해야 한다. 

복지부는 1차 시범사업에서 나타난 장단점을 분석해 2차 시범사업에 적용한다는 계획이다. 1차 시범사업에서 콰지바의 경우 현재 허가와 급여평가가 완료됐다. 한 차례 약제급여평가위원회를 거쳤고 현재는 업체 측 재신청에 의해 절차가 진행 중이다. 기존 제도와 비교해 허가부터 급여평가에 이르는 기간이 크게 줄었다는 평가다. 다만 빌베이의 경우 평가 과정에서 어려움이 있어 다소 지연되는 상황이다. 허가는 지난달 23일 완료됐지만, 급여평가 과정에서 측정하기 어려운 평가 도구가 걸림돌이 됐다. 다만 정부는 사전협상을 동시에 하면서 기간을 단축하는 데 주력하고 있다. 심평원은 2차 시범사업 중 급여평가 과정에서 불확실성을 어떻게 관리할지 여부가 중요하게 검토될 것이라고 예고했다.

• 퇴출 위기' 보툴리눔 점유율 57%...불안한 고공행진, 데일리팜
  제약 10곳 보툴리눔 생산액 100억↑...후발주자 약진, 데일리팜

25일 업계에 따르면 국내 제약바이오기업 7곳의 보툴리눔독소제제 16개 품목이 허가취소 처분이 예고됐다. 메디톡스, 휴젤, 파마리서치바이오, 제테마, 한국비엠아이, 한국비엔씨, 휴온스바이오파마 등 7개 업체가 보툴리눔독소제제의 허가취소 처분 등이 예고됐다.

국내 기업은 수출용을 포함해 17개 업체가 43종의 보툴리눔독소제제를 허가받았는데 3분의 1 이상이 시장 퇴출 위기에 몰렸다. 지난해 허가 취소가 예고된 보툴리눔독소제제 16개 제품은 총 3284억원의 생산실적을 기록했다. 국내 제약바이오기업들이 생산한 전체 생산실적 5761억원의 57.0%에 해당한다. 국내 생산 보툴리눔독소제제 절반 이상이 퇴출 위기에 놓인 셈이다. 만약 최종적으로 행정처분 예고 제품들이 허가가 취소된다면 국내에선 유례없는 보툴리눔독소제제 수급난이 발생할 수 있다는 얘기다. 

행정처분 대상 보툴리눔독소제제는 허가 취소 예고 이후 일시적인 부진을 겪었지만 최근 동반 성장세를 나타냈다. 2021년부터 휴젤, 파마리서치바이오 등 보툴리눔독소제제들이 연쇄 처분이 발표됐는데도 생산규모는 큰 변화가 없었다. 행정처분 집행정지 인용으로 허가 취소 처분이 효력을 발생하지 않은데다 연이어 행정처분이 반복되면서 보툴리눔독소제제에 대한 불신이 크게 희석됐다는 분석이다. 업체별 허가취소 예고 보툴리눔독소제제 생산실적을 보면 대부분 상승세를 나타냈다.

국내 기업들의 보툴리눔독소제제 경쟁이 심화하는 양상이다. 지난해에만 총 15개 업체가 보툴리눔독소제제를 생산한 것으로 나타났다.  24일 식품의약품안전처에 따르면 지난해 국내 제약바이오기업 중 총 15곳의 보툴리눔독소제제가 생산실적이 있는 것으로 나타났다. 제약사들의 보툴리눔독소제제의 생산액도 점차적으로 커지는 추세다. 지난해 보툴리눔독소제제의 생산실적이 100억원을 넘는 업체는 총 10곳에 달했다. 대웅제약, 휴젤, 메디톡스, 종근당, 파마리서치바이오, 휴온스바이오파마, 한국비엔씨, 제테마, 제네톡스 등이 100억원 이상의 생산실적을 기록했다. 

 

🔹 보험 급여

• P-CAB 자큐보, 9일 만에 협상완료…단기간 블록버스터 될까, 데일리팜

제일약품과 동아ST가 내달부터 공동 판매하는 국산 위식도역류질환 신약 자큐보의 예상청구금액이 350억원으로 나타났다.
예상청구금액은 앞으로 사용량-약가 연동 협상 시 기준이 되는 금액이다. 신약의 경우 유형 가 협상 유형이 적용돼 예상청구금액보다 30% 이상 증가하면 사용량-약가 연동 협상 대상이 되고, 이를 통해 상한금액이 조정된다.  또한 연간 예상 매출액으로도 볼 수 있다. 즉, 자큐보는 연간 350억원 매출이 예상된다는 의미다. 이번 예상청구금액 협상은 이달 11일부터 19일까지 9일간 진행해 합의를 이끌어냈다.

 

🔹 연구 개발

• R&D 혁신 이끄는 '오가노이드', 캐시카우 원동력 부상, 데일리팜
• "오가노이드, 동물실험 대체 아닌 보완기술… 타깃 기반 신약개발에 적격", 히트뉴스

국내외적으로 대체동물시험을 촉진하기 위한 법안들이 속속 등장하면서 오가노이드 기반 R&D산업이 주목받고 있다. 오가노이드(organoid)는 인간의 줄기세포나 전구세포를 사용해 특정 장기의 구조와 기능을 3차원적으로 모사한 미니어처 형태의 인공 장기다.  오가노이드는 실제 장기와 유사한 시험 환경을 연구원에게 제공하며, 세포 간 상호작용과 조직 특유의 구조를 재현할 수도 있다. 이는 2차원 세포 배양 방식에 비해 훨씬 더 정교한 연구 모델로서 활용되고 있으며, 질병 연구나 신약 개발, 독성 평가 등에서 새로운 시험 방법으로 평가받고 있는 기술이다.

대표적으로 글로벌 제약사인 로슈는 간암과 같은 특정 질병 연구에서 오가노이드를 활용해 약물의 효과와 독성을 평가하고 있으며, 머크(Merck)는 종양 오가노이드 모델을 활용해 새로운 항암제를 테스트하고 있는 것으로 알려져 있다. 이외에도 아스트라제네카와 글락소스미스클라인(GSK)은 각각 폐 오가노이드 모델과 뇌 오가노이드 모델을 활용해 호흡기 질환 치료제와 신경질환 치료제 개발을 이어가고 있다. 오가노이드 기술관련 국내 대표주자로는 JW중외제약, 차바이오텍, 그래디언트바이오컨버전스, 오가노이드사이언스 등 10개 안팎의 기업을 들 수 있다.

 

• '삭센다' 대박친 노보 노디스크 다음 타깃? 'RNA', 히트뉴스

22일 업계에 따르면 노보노디스크는 현지시각 지난 18일 나노베이션 테라퓨틱스(NanoVation Therapeutics)와 심장대사 및 희귀질환을 표적으로 하는 신규 유전자의약품 개발을 추진하기 위해 최대 6억달러(우리돈 약 8010억원) 규모의 계약을 맺었다고 밝혔다. 이번 파트너십은 간 외부의 세포에 RNA를 전달하기 위한 나노베이션 테라퓨틱스의 독점적인 장순환 지질나노입자(lcLNP) 기술과 노보노디스크의 심장대사 및 희귀질환 연구개발(R&D) 전문성을 결합했다는 게 노보노디스크 측 설명이다. 계약 조건에 따라 양사는 특정 희귀유전질환에 대한 염기 편집 치료법을 개발하기 위한 두 가지 선도 프로그램과 심장대사 및 희귀질환에 대한 최대 5개의 추가 타깃에 협력할 예정이다.

업계에서는 노보노디스크의 RNA 분야 사업 확장은 신성장 동력 육성의 일환이라는 의견을 제기하고 있다. 익명을 요구한 업계 한 관계자는 "RNA 기술은 유전자와 단백질 발현을 직접 조절할 수 있기 때문에 질병의 원인을 근본적으로 해결할 가능성이 있다"며 "기존 치료제와는 차별화된 신규 시장을 개척할 수 있는 잠재력을 가진다. 이를 통해 장기적인 수익 창출도 가능하다"고 전했다.
그러면서 "특히 RNA 편집, mRNA 백신, RNAi 분야에서 상업적인 성공을 거둔 만큼 향후 더 많은 치료제 개발이 예상된다"며 "노보노디스크의 최근 RNA 분야 기업들과의 파트너십은 기존 사업 영역을 보완함과 동시에 미래 고부가가치 시장에서 기회를 잡기 위한 전략적 판단으로 보인다"고 덧붙였다.

🔹 제약 산업

• 비상장 바이오헬스 투자 숨고르기...뇌질환 타깃 반전 노린다, 히트뉴스

비상장 바이오헬스 투자 숨고르기...뇌질환 타깃 반전 노린다 - 히트뉴스

시리즈B에서 158억원을 확보한 메디웨일이 톱픽(Top-pick·최선호주)을 차지했다. 지난해 10월 이후 처음으로 월별 조달 규모가 1000억원을 밑돌았으나 100억원 이상을 조달한 바이오텍 5곳이 나온 점은 주목된다. 

히트뉴스가 자체 집계 및 분석한 결과, 29일 기준 국내 비상장 바이오·헬스케어 기업 14곳이 9월 한 달 간 857억원으로 자금 조달을 마쳐 작년 10월 이후 처음으로 월 1000억원대 조달 흐름을 끊었다. 이는 투자사들이 투자 검토와 자금 집행을 결정할 때 소요되는 물리적 시간이 줄어든 영향으로 풀이된다. 9월과 10월은 추석 연휴에 따른 영업일 감소 등으로 투자 규모가 줄어드는 경향성을 보인다.

바이오텍의 자금 조달은 벤처캐피탈(VC) 등 각 투자사의 투자심의위원회 의결을 거쳐 월말에 집중적으로 집행된다. 9월 영업 종료일(30일)이 하루 남은 점을 고려하면, 막판 조달 스퍼트 영향으로 9월 조달금액이 증가할 가능성도 남아있다.

9월 톱픽은 시리즈B에서 158억원을 모은 메디웨일이 차지했다. 메디웨일은 인공지능(AI) 기술 기반 질환 발생을 예측하고 진단하는 메디테크 기업으로, 망막 촬영을 통해 심혈관 질환을 진단하는 의료기기 '닥터눈'을 공급하며 사업화에 나섰다. 작년 말 미래에셋증권과 주관계약을 맺고 기업공개(IPO)를 통한 상장 절차에 돌입했다.

최근 비상장 시장에서 중추신경계(CNS)를 포함한 뇌질환 치료제 및 진단기기 개발 영역이 주목을 받고 있다. 뇌질환 치료제를 개발하는 HLB바이오코드는 모회사로부터 65억원을 수혈했다. 경도인지장애를 타깃하는 디지털 치료제 및 진단기기 개발 기업인 이모코그 역시 시리즈A로 50억원을 모았다. 

비상장 바이오 중 치매치료제를 개발하는 아리바이오가 합병을 통한 우회 상장을 타진한 게 뇌질환 개발기업 투심에 긍정적인 영향을 준 것으로 보인다. 아리바이오는 코스닥 상장사 소룩스와 흡수합병을 통해 주식시장 입성을 노린다. 아리바이오는 올해 초 110억원의 자금을 조달했으며 중국 제약사와 알츠하이머병 치료제 AR1001 기술수출을 위한 대규모 계약을 체결했다. 그간 기술성평가에선 아쉬운 성적을 받았지만 확실한 사업 성과를 토대로 상장에 도전한다. 

 

• 글로벌 제약바이오 VC투자 최고치…암·신경·내분비계 순, 메디파나

올해 상반기 글로벌 제약바이오 기업의 벤처캐피털(VC) 평균 투자규모는 2010년 이후 최고치를 기록한 것으로 나타났다. VC 투자 규모의 가장 큰 치료 영역은 암, 신경계, 내분비계, 자가면역질환 등의 순이었다.

23일 한국바이오협회가 발행한 '글로벌 바이오제약 VC투자 및 IPO현황' 보고서에 따르면, 상반기 글로벌 바이오제약 치료제 및 플랫폼 기업의 VC 평균 투자규모는 7100만 달러(약 949억원)로 최고치를 기록했다.

올해 1월 저분자화합물 기반 항암제개발 기업인 시노베이션 테라퓨틱스가 시리즈 A로 약 1억200만 달러(약 1363억원)를 유치하며 출범했고, 3월에는 면역관련 염증 질환 신약개발 기업인 미라도 테라퓨틱스가 시리즈 A로 약 4억 달러(약 5343억원) 규모의 투자 유치에 성공한 게 대표적이다. 

팬데믹 이전에는 의약품 전임상 단계와 플랫폼에 자금조달 투입률이 높았지만, 임상적 차별화에 대한 명확한 증거를 희망하는 투자 환경으로 인해 최근에는 임상 단계에 대한 자금조달 투입률이 높은 것으로 나타났다. 또한 상반기 VC 투자 규모의 가장 큰 치료 영역은 암으로 138억 달러를 기록했다. 그 다음 신경계(40억 달러), 내분비계(29억 달러), 자가면역질환(28억 달러) 순으로 차지했다.

 

• 국내 제약바이오, 상반기 성장성·수익성 개선…양극화 현상은 지속, 메디파나

국내 제약바이오, 상반기 성장성·수익성 개선…양극화 현상은 지속

 

올해 상반기 국내 제약바이오 기업들이 전체적으로 외형 성장과 더불어 수익성이 개선된 것으로 확인됐다. 다만 여러 중소제약사들은 역성장 혹은 수익성 악화를 겪으며 양극화도 이어졌다. 한국바이오협회가 27일 발표한 '2024년 2분기 및 상반기 상장 바이오헬스케어기업 동향조사'에 따르면 올해 상반기 의약품 분야 내수 및 수출은 각각 9조7602억5100만 원, 3조5060억6400만원으로 지난해 상반기(8조8670억8400만원, 2조8666억8800만원) 대비 10.1%, 22.3% 증가한 것으로 나타났다.

의약품 분야 매출액증가율은 13.1%, 영업이익률은 13%, 자기자본비율은 74.2%로 나타났다. 그 중 대기업, 중견기업, 중소기업 각각의 매출액증가율은 39%, 3.1%, -3.4%, 영업이익률은 24.6%, 7.9%, -9.9%, 자기자본비율은 80.2%, 64%, 73%를 기록했다.

한국바이오협회 오기환 전무는 "2024년 상반기 상장 바이오헬스케어기업은 수출 증가를 기반으로 성장성, 수익성, 안정성 측면에서 전반적으로 안정적인 개선 흐름을 보였다"며 "하지만 의약품 중소기업의 경우 매출액과 영업이익이 계속 감소세를 나타내고 있어 수출 확대 등 기업 경쟁력 확보를 위한 다양한 지원방안 마련이 필요하다"고 평가했다.

 

• '밸류업 지수'에 대한 제약바이오 업계 반응 "더 지켜봐야", 메디파나

12개 제약바이오 기업이 정부의 '기업 밸류업 지원방안'의 일환으로 개발한 '코리아 밸류업 지수'에 선정된 것에 대해, 제약바이오 업계에서는 '좋은 소식'이라면서도 '아직은 지켜봐야 한다'는 반응이 주류를 이루고 있는 것으로 확인된다. 한국거래소는 24일 코리아 밸류업 지수에 편입된 100 종목(코스피 67곳, 코스닥 33곳)과 선정기준을 발표하고, 전산 테스트가 완료되는 오는 30일부터 국내외 투자자들에게 실시간 지수를 제공한다고 밝혔다.

헬스케어 종목에는 코스피 시장의 ▲셀트리온 ▲한미약품 ▲종근당 ▲JW중외제약 ▲덴티움, 코스닥 시장의 ▲클래시스 ▲케어젠 ▲메디톡스 ▲파마리서치 ▲씨젠 ▲동국제약 ▲엘앤씨바이오 등 12개사가 선정됐다. 

이처럼 '첫 코리아 밸류업 지수'가 본격 등장한 것과 관련해 업계 관계자 A씨는 "개인적으로 한국 증권 시장이 너무 저평가돼 있기 때문에 밸류업 지수를 만들어야 하는 건 맞는 방향이고, 중장기적으로는 도움이 될 것이라고 생각한다"고 말했다. 

그러면서도 "그렇지만 현 상황에서는 밸류업 지수가 아직 대단한 위상을 가진 지수도 아니고, 인센티브 같은 부분도 미비한 상황이어서 이번에 밸류업 지수에 선정이 된 것이 기업의 가치를 제고할 수 있을지, 다른 기업들도 이 지수에 들어가고 싶어할 지는 잘 모르겠다"고 말했다. 
C씨는 "밸류업 지수 자체가 선정된 제약바이오 기업들에게 인센티브를 줄만한 지표는 아니다보니 그저 기존 신약개발 등 노력에 지속해서 매진하면서, 상황을 조금 더 지켜봐야 할 것 같다"면서 "다만 이번 밸류업 지수가 기업 가지 제고에 도움이 됐으면 하는 바람은 있다"고 덧붙였다.